(华盛顿D.C.) -在…前夕 副总统乔·拜登的访问 到 犹他大学亨茨曼癌症研究所 与癌症专家讨论国家“登月计划”, 犹他大学的专家前往白宫大发娱乐制定精准医疗计划.
今天在精准医疗倡议峰会上, 白宫强调了犹他大学领导的一项倡议，该倡议旨在大发娱乐患有罕见和不治之症的人.
由一位美国计算机科学家带头，他的儿子患有一种罕见的疾病, 患者授权精准医疗联盟（PEPMA）与犹他大学药学院的研究人员联合起来, 医学院, 计算机学院和犹他大学与波士顿儿童医院的研究人员分拆出了生物技术公司递归 Pharmaceuticals, 哈佛医学院和Pairnomix有限责任公司. 该项目将为快速为患者匹配合适的药物奠定基础, 成本相对较低.
2015年1月推出 白宫精准医疗计划 是否开启了一个新的医学领域，承诺在正确的时间为正确的人大发娱乐提供正确的治疗. 对于患有无法治疗或治愈的顽固性疾病的患者来说，这一需求尤为迫切.
“精准医疗的力量不仅仅是将前沿技术应用于以前无法解决的医疗问题, 但要为大发娱乐的患者群体创造最具成本效益的解决方案，他们不成比例地需要医疗保健资源,李院长说。, M.D., Ph.D.负责研究的副院长 犹他健康科学大学的联合创始人兼首席科学官 递归.
罕见病患者, 通常由基因突变引起的, 承受不成比例的沉重健康负担. 目前，没有药物可以治疗95%的此类疾病患者. 尽管根据定义，每种罕见病的发病率不超过1 / 200,000人, 作为一个群体，这些疾病影响了10%的美国人.S. 人口.
该联盟将利用大学衍生的技术，通过确定现有药物是否可以重新用于治疗罕见疾病，从而绕过开发新药的需要（这可能需要10年时间和10亿美元）. 药学院的研究小组开发了一种算法，可以预测药物是否能逆转由基因表达变化引起的患者疾病特征. 递归从不同的角度检查疾病，使用机器学习工具来跟踪细胞在接受药物治疗时数千种微观特征的变化.
合作, 组成该联盟的学术界和私营部门合作伙伴将建立一条从患者到治疗的管道. 在为期12个月的试点阶段, 通过使用它来识别治疗几种不同类型遗传疾病的药物，该管道将优化效率和灵活性. 目标是在第二年开始根据需要对患者进行筛查.
“对于任何来找大发娱乐的罕见疾病患者, 大发娱乐的目标是让他们得到正确的治疗, 或者对他们的下一步可能是什么给出一个明智的意见,Andrea Bild说, Ph.D.他是药学院的副教授.
计算机学院首席研究员兼副教授 马特·梅博士.D.她非常清楚这些努力对患有罕见疾病的患者和家庭意味着什么. 他8岁的儿子患有一种罕见的遗传性疾病，即NGLY1缺乏症，目前无法治愈. 伯纳德·梅每天大部分时间都坐在轮椅上, 有发育迟缓和癫痫发作等症状吗. 在白宫, 梅向奥巴马总统和PMI峰会的听众解释说，自从他的儿子出现第一个症状以来, 他一直致力于利用最优秀的人才和技术来简化罕见疾病治疗方法的发现. 他的目标不仅是大发娱乐他的儿子，也要大发娱乐其他需要大发娱乐的人, 像他这样的, 也许没有足够的时间来等待传统科学的缓慢步伐赶上他们.
“大发娱乐需要政府, 学者, 病人, 和医生合作，让精准医疗发挥作用,梅说。. “老实说，我认为大发娱乐联系得越多，大发娱乐就越接近找到治疗方法."
在白宫PMI峰会上，路易莎·斯塔克博士.D.他是 基因科学学习中心 和合作与参与小组的调查员 犹他州临床和转化科学中心 还参加了关于精准医疗未来的圆桌讨论.
了解更多关于犹他大学健康科学如何创新的方法来改变医疗保健和丰富的疾病基因发现遗产正在推进精准医学领域：
Dr. 梅在PMI峰会上的演讲（1:02:51开始）