这种罕见的脑部疾病通过畅销书而广为人知 大脑着火了 苏珊娜·卡哈兰著, 还会导致一系列影响神经系统的潜在威胁生命的身体问题吗, 心, 肺, 和肾脏.
研究, 由国家神经疾病和中风研究所(NINDS)支持, 国立卫生研究院(NIH)的一个分支机构, 旨在评估一种新药治疗的安全性, 衡量其在提高生活质量方面的有效性, 并确定被称为生物标志物的临床指标,这些指标可以大发娱乐医生预测患者从NMDA受体脑炎中恢复的程度.
“这些患者通常以前很健康, 大发娱乐社区的年轻成员, 谁在一夜之间就被击中了, 如果没有良好的治疗和护理,这些人可能会终身残疾或, 更糟糕的是, 可能会死亡,” 斯泰西L. Clardy, M.D., Ph.D., 该研究的首席研究员和大发娱乐的临床研究员. 克拉迪还在 神经免疫学部 在犹他大学 神经内科 在 乔治·E. 华伦退伍军人事务部医疗中心. “如果大发娱乐及时诊断和治疗这些病人, 然而, 大发娱乐可以让他们中的大多数人恢复正常生活."
研究人员, 位于全国20个学术医院站点(包括U of U Health),它们是NeuroNEXT临床试验网络的一部分, 以及欧洲的两个地点, 开始招募新诊断的抗nmdar参与者参加 临床试验.
“就从健康到重病的进展而言,病人可以很快从零到60岁. 他们可能今天还好好的,第二天就得插管——在重症监护室里."
脑炎是一种脑部炎症,可由病毒或脑炎引起, 就像NMDAR脑炎一样, 当抗体错误地攻击大脑特定部位的细胞时,就会产生自身免疫反应.
2007年首次发现, NMDAR脑炎是一种最常见的自身免疫性脑炎. 它通常影响个人,主要是女性,年龄在10到50岁之间. 它会破坏大脑中n -甲基- d -天冬氨酸(NMDA)受体的功能. 这些受体在学习、记忆和行为中起着至关重要的作用. 如果他们丧失行为能力,他们的身心就会失控.
这种情况可以从不太严重的症状开始,比如记忆或情绪问题,但可以迅速加剧为攻击行为, 妄想的想法, 癫痫发作, 言语障碍, 移动困难. 这种情况还会导致心律异常, 呼吸急促(气促), 还有其他身体问题.
“病人可以很快从0到60, 在从健康到重病的过程中,克拉迪说. “他们可能今天还好好的,第二天就得插管,住进重症监护室."
即使及时治疗, 高达50%的患者可能遭受长期后果, 尤其是认知和情绪症状. 恢复通常也很慢——需要几个月到几年——病人需要长时间住院. 使情况更加复杂, 具有抗ndmar的个体最初可能被误诊为精神分裂症, 双相情感障碍, 或者其他精神疾病, 延迟针对自身免疫性病因的治疗.
到目前为止, 抗ndmar脑炎最有效的治疗方法是以不同方式靶向免疫系统的药物组合, 包括糖皮质激素, 静脉注射免疫球蛋白, 等离子体交换, 随后是其他长效化疗,以抑制攻击大脑的抗体的活性. 目前尚不清楚治疗NMDAR脑炎的最佳药物组合是什么. 美国食品和药物管理局(FDA)尚未批准任何治疗这种疾病的方法.
这就是这个临床试验的目的.
Clardy和他的同事们将测试一种静脉注射药物inebilizumab是否能有效治疗NMDAR脑炎. Inebiliumab是一种单克隆抗体,可以中和b细胞的活性, 这是一种白细胞,被怀疑是攻击大脑中NDMA受体的罪魁祸首. 在开始研究之前,所有参与者将首先接受类固醇治疗,然后进行IVIg或血浆交换(目前的标准治疗). 在研究过程中, 接下来,一组参与者将接受inebilizumab治疗, 另一组则服用安慰剂. 所有参与者也在三周后接受免疫球蛋白注射. 在接下来的几周和几个月里,所有参与者的进展都将被评估.
“现在, 大发娱乐倾向于把所有可用的药物都扔给这些病人,因为他们病得很重,克拉迪说. “这种方法有风险,尤其是严重感染的风险. 希望, 大发娱乐可以采取更理性的方式, 如果ebilizumab被证明是有效的,安全的治疗方法. 在未来, 大发娱乐希望能够为这些危重患者及其家属大发娱乐提供更高质量的数据,为NMDAR脑炎的治疗决策大发娱乐提供依据."
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除了U of U Health, 参与临床试验的机构包括宾夕法尼亚大学, 马萨诸塞州总医院, 罗切斯特大学, 耶鲁大学, 哥伦比亚大学医学中心, 华盛顿大学. 路易, 西北大学, 辛辛那提儿童医院, 密歇根大学, 爱荷华大学, 杰克逊维尔梅奥诊所, 德克萨斯大学西南医学中心, 阿拉巴马大学伯明翰分校, 维克森林大学健康科学, 弗吉尼亚大学, 范德比尔特大学, 加州大学, 欧文, 加州大学, 戴维斯, 巴罗神经学研究所(凤凰城), 和圣. 约瑟夫医院和医疗中心(凤凰城). 另外两个研究地点在欧洲:西班牙的巴塞罗那和荷兰的鹿特丹.
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